A história da pequena Matilde -uma bebê de três meses de idade, portadora de uma doença neurodegenerativa grave e com indicação para se tratar com o remédio mais caro do mundo- gerou uma corrente de solidariedade inédita em Portugal. Em duas semanas, uma campanha de arrecadação online atingiu o que parecia impossível: mais de EUR$ 2 milhões (cerca de R$ 8,5 milhões) para pagar pela medicação.

A droga em questão é o Zolgensma, aprovado em maio de 2019 nos Estados Unidos, mas que ainda não foi liberado pela Ema (Agência Europeia do Medicamento). Este detalhe técnico é um dos empecilhos para que o governo português pagasse pelo medicamento.

O preço alto da droga, cerca de  EUR$ 1,9 milhão, é justificada pela farmacêutica Novartis devido a seu caráter inovador. Trata-se de uma terapia genética. Ou seja, em vez de atacar os sintomas, o remédio vai atuar no gene causador doença.

A atrofia muscular espinhal (AME) nível 1, que atinge a bebê Matilde, é a mais grave entre as atrofias, atingindo cerca de 1 bebê a cada dez mil nascidos. Ela afeta os neurônios motores inferiores da medula espinhal.

Entre os primeiros sintomas estão a perda de peso, diminuição da força, atrofia dos músculos e paralisação progressiva. Com a doença mais avançada, a respiração fica afetada e a falta de ventilação pode levar o paciente à morte.

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